Per correggere l’atrofia muscolare spinale su una bambina di sei mesi, si è dovuto ricorrere, al Santobono di Napoli, all’utilizzo del farmaco più costoso esistente al mondo (1,9 milioni di euro per singolo trattamento).
Un farmaco che corregge il problema genetico determinando una completa regressione della malattia che, generalmente, insorge subito dopo la nascita e causa una progressiva debolezza muscolare che compromette respirazione e deglutizione nei bambini, causando la morte nei primi due anni di vita.
Il padre della piccola ha solo parole gentili nei confronti dei medici dell’Ospedale Santobono: “Ringrazio il dottor Varone, che dall’inizio ha sostenuto e sostiene la nostra battaglia contro la SMA. All’inizio sembra tutto nero … Un tunnel senza fine… Adesso grazie a questo farmaco arrivato prima dei sei mesi della piccola Sofia tutti possiamo sperare e vedere alla fine del tunnel la luce tanto attesa. Spero che la nostra piccola possa far da guida a tutti gli altri affetti da questa malattia. Un ringraziamento anche tutti gli infermieri del reparto neurologia”.
